A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma condição genética e degenerativa rara que afeta aproximadamente 1 em cada 10 mil recém-nascidos. Embora possa se manifestar em qualquer faixa etária, o tipo 1 é o mais comum, com sintomas que surgem entre um e seis meses de vida.
A AME afeta as células nervosas da medula espinhal responsáveis pelo controle dos músculos, assim como outras células em todo o corpo humano.
Com o tempo, ela prejudica funções essenciais, como andar, engolir e respirar.
O tratamento dessa doença requer uma das medicações mais caras do mundo, o Zolgensma, que pode chegar a custar aproximadamente R$ 6 milhões. Até recentemente, esse medicamento não era coberto pelo Sistema Único de Saúde (SUS) nem pelos planos de saúde.
Por essa razão, famílias com crianças com AME precisavam recorrer à justiça para ter acesso ao tratamento. Infelizmente, nem sempre esse processo tinha um desfecho positivo. Após uma batalha judicial que chegou até o Supremo Tribunal Federal (STF), uma família brasileira obteve autorização para adquirir o medicamento no valor de cerca de R$ 7,3 milhões, mas infelizmente a quantia foi depositada um dia antes do falecimento da criança. Para os pacientes com AME, o tempo é muito mais valioso do que qualquer quantia em dinheiro.
